白血病标靶治疗全解析｜依靶点分类的药物介绍与比较
白血病是一种起源于骨髓的血癌，常见于白血球的异常增生与功能失调。传统治疗以化疗为主，但随着精准医疗发展，许多针对癌细胞基因异常的「标靶药物」问世，针对特定靶点进行阻断，能大幅提高治疗效果并减少副作用。
本篇文章将依照靶点进行分类，介绍目前常见的白血病标靶药物与临床应用差异。
🔹 一、BCR-ABL 融合蛋白抑制剂
适应症：慢性骨髓性白血病（CML）、费城染色体阳性的急性淋巴性白血病（Ph+ ALL）
BCR-ABL 是一种因染色体重排而产生的融合蛋白，具有异常活性的酪胺酸激酶，是CML 与部分Ph+ ALL 的致癌驱动因子。
常见药物比较：
| 药物名称 | 世代 | 特点与差异说明 |
|---|---|---|
| 伊马替尼（基利克Glivec） | 第一代 | 全球首个标靶抗癌药，奠定CML 慢性病化基础，但易产生抗药性 |
| 达沙替尼（施达赛Sprycel） | 第二代 | 力量更强，可穿透中枢神经，适用Ph+ ALL 或对伊马替尼无效者 |
| 波那替尼（艾克舒Iclusig） | 第三代 | 能对抗多种突变，包括T315I，但副作用较重，需谨慎使用 |
| 阿西米尼（欣觅力Scemblix） | 第三代 | 专门针对T315I 突变，副作用更温和，2022 年后逐渐成为抗药性首选 |
📌简析：第一线多用伊马替尼或达沙替尼，如出现抗药性则改用阿西米尼或波那替尼，依突变类型与耐受性选择。
🔹 二、BTK（Bruton 酪胺酸激酶）抑制剂
适应症：慢性淋巴性白血病（CLL）、小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、套细胞淋巴瘤（MCL）
BTK 是B 细胞发育与存活的关键酵素，BTK 抑制剂可切断癌细胞讯号，抑制其增生。
常见药物比较：
| 药物名称 | 世代 | 特点与差异说明 |
|---|---|---|
| 伊布替尼（亿珂Imbruvica） | 第一代 | 第一个核准BTK 抑制剂，有效但副作用较多，如心律不整与出血风险 |
| 阿卡替尼（克瘤康Calquence） | 第二代 | 更专一于BTK，副作用较低，是许多患者的替代首选 |
| 匹妥布替尼（捷帕力Jaypirca） | 第三代 | 可用于C481S 抗药突变患者，是针对已对前代无效者设计的次世代疗法 |
📌简析：目前常用第二代药物（阿卡替尼）做为第一线药物，副作用耐受性较第一代药物好更好；对抗药性突变则改用匹妥布替尼。
🔹 三、BCL-2 抑制剂
适应症：慢性淋巴性白血病（CLL）、急性骨髓性白血病（AML，特定族群）
BCL-2 是一种抗凋亡蛋白，可让癌细胞「不死」。 BCL-2 抑制剂可恢复细胞自杀机制，促使癌细胞自然凋亡。
常见药物：
| 药物名称 | 特点与应用 |
|---|---|
| 维奈托克（唯可来Venclexta） | 单独使用或合并化疗、抗CD20 抗体使用；尤其适用于高龄、体力差患者 |
📌简析：维奈托克属于口服小分子，为AML 与CLL 中非常重要的治疗选择，与传统疗法联合效果显著。
💡 结语
标靶治疗是现代白血病治疗的核心策略之一，但每位患者的基因背景、病程发展与副作用耐受度不同，因此需要医师透过基因检测与病况评估，选择最合适的药物与治疗顺序。
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